“A 14 anni dalla sua istituzione, è giunto il momento di rivedere e migliorare la piattaforma di monitoraggio Aifa. Quello del Registro è uno strumento importante, per oncologo, farmacista ospedaliero e paziente, ma va semplificato. Così come è ora non va bene”. E’ quanto sostenuto da Nello Martini, presidente della Fondazione Ricerca e Salute (ReS), intervenendo al Simposio “L’appropriatezza prescrittiva di TKI nella leucemia mieloide cronica in funzione del ciclo di vita dei prodotti (il ruolo del registro e del farmacista)”, che si è tenuto all’interno del 41esimo Congresso nazionale della Società italiana di farmacia ospedaliera (Sifo), organizzato in modalità virtuale a causa delle misure anti-Covid.
“La piattaforma di monitoraggio Aifa fu istituita nel 2006 – ha ricordato Martini – in particolare per i farmaci oncologici ad altissimo costo. Consisteva in una scheda di arruolamento del paziente nel sito dell’Aifa che doveva essere compilata dall’oncologo. Questa procedura assicurava l’appropriatezza, poiché l’oncologo poteva ammettere al trattamento solo il paziente con quel tipo di tumore e quella particolare condizione. Successivamente, attraverso il follow-up, veniva verificato se il trattamento era stato efficace nel ridurre o mantenere la massa, soprattutto dei tumori solidi, e abbiamo applicato il pagamento a risultato. Se il tumore progrediva significava che non aveva funzionato, e di conseguenza il costo del trattamento dall’inizio fino al follow up in cui si era verificato il fallimento veniva posto a carico dell’azienda. Quindi il Registro è stato uno strumento molto originale e innovativo per assicurare appropriatezza e sostenibilità economica pagando i farmaci innovativi ma non i fallimenti”.
Il Registro Aifa è stato applicato anche per le terapie della Leucemia mieloide cronica, eppure necessita di un tagliando. “Il problema – ammette Nello Martini – è che i registri e le schede non possono durare all’infinito, servono per assicurare appropriatezza e sostenibilità. Dopo 3 o 4 anni va tenuta solo la scheda online di arruolamento per assicurare l’appropriatezza. Tutto il resto – che rappresenta un onere per l’oncologo – deve essere tolto in modo da semplificare e mantenere l’appropriatezza e applicare in via definitiva l’entità, in termini di sconto, della procedura di pagamento condizionato al risultato, trasformando cioè il cost-sharing o il payment by result in uno sconto applicato in via definitiva. Bisogna ora introdurre – sostiene – elementi di estrema semplificazione . Oggi ci sono molti registri, i cui dati peraltro non vengono elaborati”.
In un’ottica di governance presente e futura, secondo Martini dunque “occorre togliere i registri per quei farmaci che hanno più di quattro anni, elaborare i dati, mantenere l’appropriatezza online. Per il futuro abbiamo due grandi sfide: le terapie Car-T e l’oncologia mutazionale. Per le prime bisogna applicare un nuovo sistema, non il pagamento a risultato (ovvero, prima ti pago e poi ti tolgo quello che non ha funzionato) ma, trattandosi di una terapia one shot, con una sola somministrazione, ti pago a rate. Quindi ti do il 30% all’inizio, il 30% a sei mesi ma solo per i pazienti che in questo caso sono andati a remissione completa e l’altro 30% a dodici mesi. Ma anche in questo caso per i pazienti a remissione”.
“Un altro strumento fondamentale – ha sottolineato Martini – è quello della piattaforma genomica che dovrà essere implementata per la gestione dei farmaci oncologici attivi sulla mutazione, indipendentemente dalla sede del tumore. I Registri sono stati un grande strumento del passato, lo sono ancora oggi per le terapie Car-T , ma vanno semplificati e mantenuti solo per l’appropriatezza. Con la procedura di pagamento a risultato saranno un grande strumento di governance per l’oncologia mutazionale attraverso la piattaforma genomica”.
