L’esperimento ha avuto avvio nel maggio 2017 su un paziente affetto da sclerosi multipla progressiva in stadio avanzato. La terapia a cui il paziente si è sottoposto è a base di cellule staminali neurali, nell’ambito dello studio STEMS, l’Istituto di Scienze e Tecnologie per l’Energia e la Mobilità Sostenibili. Alla fine del trattamento, i medici e i ricercatori dell’Unità di ricerca di Neuroimmunologia e del Centro Sclerosi Multpla dell’IRCSS Ospedale San Raffaele ne hanno dimostrato la sicurezza e la tollerabilità.
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La terapia a base di cellule staminali dopo vent’anni di ricerca
L’innovazione dello studio è caratterizzata dall’uso di una nuova terapia cellulare avanzata a base di cellule staminali neurali, mai utilizzata prima su pazienti con sclerosi multipla. Stando agli studi preclinici condotti in laboratorio, queste cellule, a differenza di altre, potrebbero avere un elevato potenziale pro-rigenerativo una volta trapiantate. La sperimentazione è arrivata dopo oltre vent’anni di ricerca e grazie al sostegno dell’Associazione Italiana Sclerosi Multipla (AISM).
“E’ un traguardo importante quello raggiunto, anche se rappresenta solo la prima tappa del percorso clinico-sperimentale che porta ad una vera e propria terapia. Il mio primo pensiero va, soprattutto, alle persone malate e alle loro famiglie che hanno sostenuto la nostra ricerca in tutti questi anni, certo drammatici dal punto di vista della sanità pubblica, con pazienza, speranza, dedizione e sacrificio. Non saremmo arrivati fin qui senza il loro contributo. La strada intrapresa è però ancora lunga”, così esprime la propria soddisfazione Gianvito Martino, direttore scientifico del San Raffaele.
Dichiarazioni incoraggianti e ottimistiche anche da parte di Mario Alberto Battaglia, presidente della Fondazione Italiana Sclerosi Multipla (FISM). “Da oltre vent’anni abbiamo promosso e sostenuto la ricerca sulle cellule staminali, investendo nella ricerca di base e nella sperimentazione sull’uomo. I tempi della ricerca scientifica sono apparentemente lunghi, ma è così che possiamo arrivare a risultati che siano concretamente in grado di cambiare la vita delle persone. Questa è la ricerca che vogliamo e che finanziamo. In questi ultimi venticinque anni tanto è cambiato nella sclerosi multipla, molto si sta facendo anche per le forme progressive. Le persone più gravi hanno risposte innovative per affrontare i sintomi e guadagnare qualità di vita, anche attraverso la riabilitazione. Continueremo a sviluppare queste ricerche con le cellule staminali e gli altri progetti innovativi per andare verso un mondo libero dalla sclerosi multipla”
Lo studio STEMS applicato alla sclerosi multipla
Come funziona la terapia sperimentale basata sullo studio STEMS? Sostanzialmente consiste nell’infusione di cellule staminali neurali (quindi del cervello) che avviene attraverso una puntura lombare. Mediante questo processo il liquido raggiunge il cervello e il midollo spinale, le aree del corpo colpite dalla sclerosi multipla. Le cellule staminali neurali sono progenitrici, cioè che possono differenziarsi in nuove cellule di tipo nervose. Quando arrivano nelle aree intaccate dalla malattia, esse sono in grado di rilasciare sostanze che favoriscono la protezione e la generazione di nuove cellule.
Angela Genchi, ricercatrice del laboratorio di Neuroimmunologia, spiega che “Nel lavoro pubblicato, oltre a dimostrare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento, descriviamo una significativa riduzione della perdita di tessuto cerebrale, valutata tramite un monitoraggio di risonanza magnetica nei due anni successivi il trapianto, nei pazienti che hanno ricevuto il maggior numero di cellule staminali neurali. A supporto di tali dati, l’analisi del liquido cerebrospinale ha evidenziato un cambiamento della sua composizione dopo il trapianto, dimostrando un arricchimento in termini di fattori di crescita e di sostanze neuroprotettive”.
